Impuls voor onderzoek gaucher
PW Magazine 21, jaar 2014
-
21-05-2014
Het EMA en de FDA willen klinisch onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen tegen de ziekte van Gaucher, een zeldzame aandoening, in een stroomversnelling brengen.
Een conceptvoorstel daarvoor hebben ze gepubliceerd. Doel hiervan is dat de EMA en de FDA snel tot overeenstemming komen over een onderzoeksplan. Ook willen de geneesmiddelautoriteiten nagaan of het haalbaar is meerdere geneesmiddelen voor deze zeldzame ziekte te ontwikkelen in een korter tijdsbestek en met kleinere groepen patiënten.
Bron: EMA
Er zijn reeds drie geneesmiddelen voor de behandeling van de ziekte van Gaucher: Cerezyme intraveneus (imiglucerase), Vpriv intraveneus (velaglucerase) en Zavesca oraal (miglustat). Vele andere zeldzame ziekten wachten nog op een behandeling en/of "onderzoeksplan".