Mutatie: eculuzimab inactief
PW Magazine 10, jaar 2014
-
06-03-2014
Eculuzimab, een monoklonaal antilichaam gebruikt bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), werkt niet bij patiënten met een mutatie in complementeiwit C5 (c.2654G ->A).
PNH-patiënten hebben deze mutatie even vaak als gezonde mensen: 3%. Dat blijkt uit Japans onderzoek bij 345 PNH-patiënten [N Engl J Med 2014; 370:632-639]. De incidentie van PNH, nachtelijke afbraak van erytrocyten waardoor de ochtendurine rood kleurt, is in Nederland 40-80 per jaar.