Therapie met eigen T-cellen veelbelovend

Het ging hier om een baanbrekende nieuwe therapie met door aferese verkregen lichaamseigen T-cellen die werden geherprogrammeerd om tumoren te kunnen vinden en vernietigen. Er namen 25 kinderen en jongvolwassenen (5 tot 22 jaar) en 5 volwassenen (26 tot 60 jaar) deel aan het onderzoek. 27 van de 30 patiënten gingen compleet in remissie na een infuus met de genetisch gemodificeerde T-cellen. Ongeveer 78% van de patiënten was zes maanden na de behandeling nog altijd in leven.

Het experimentele geneesmiddel CTL019 wordt gemaakt van lichaamseigen T-cellen. De cellen worden geoogst via standaard bloedafname en vervolgens met gentransfertechnieken geprogrammeerd om tumorcellen te kunnen vinden en vernietigen.

De T-cellen bevatten na bewerking ‘chimerische antigeen receptor’ (CAR) een eiwit dat aan CD19 bindt, dat te vinden is op het oppervlak van kankercellen.

De resultaten van het onderzoek met CTL019 zijn volgens Grupp ongekend. De deelnemers aan de studie hadden zeer agressieve vormen van acute lymfatische leukemie. Bij 60% van de mensen was de kanker eerder teruggekeerd na een stamceltransplantatie en was de nieuwe T-celtherapie het laatste redmiddel.

Deelnemende patiënten hadden wel last van bijwerkingen, want het middel veroorzaakte een cytokine release syndroom (CRS), waarbij ze griepachtige verschijnselen, misselijkheid en spierpijn kregen door vrijkomende cytokinen. Bij acht patiënten moest de CRS worden behandeld vanwege een te lage bloeddruk en/of ademhalingsproblemen. Uiteindelijk zijn alle patiënten hersteld van de CRS.