Hoopgevend middel Duchenne
PW Magazine 21, jaar 2011
-
27-05-2011
Wekelijkse subcutane toedieningen van een experimenteel middel lijken de erfelijke ziekte van Duchenne af te remmen.
Dit concluderen onderzoekers uit onder meer Nederland en België [N Engl J Med. 2011; 364(16):1513-22].
Twaalf jongens kregen gedurende drie maanden het middel, dat is ontwikkeld door het Leidse biotechbedrijf Prosensa. De jongens liepen gemiddeld 35 meter verder in de zes-minuten-looptest dan voor de behandeling. Bij de ziekte van Duchenne zorgt een afwijkend gen voor aftakeling van spieren.
De nieuwe behandeling heet exon skipping. Bij deze techniek wordt het beschadigde deel van de erfelijke informatie met een genetische ‘pleister’ afgeplakt.