Ivacaftor effectief bij CF
PW Magazine 48, jaar 2011
-
01-12-2011
Het experimentele middel Ivacaftor zorgt vanaf week twee voor een blijvende verbetering van de longfunctie bij patiënten met cystische fibrose en minimaal een mutatie in het CFTR-gen.
Dit concludeert een groep wetenschappers uit diverse landen na onderzoek bij 167 patiënten [N Engl J Med 2011;365: 1663-72]. Een mutatie in het CFTR-gen heeft invloed op de chloridekanalen in de celmembraan, wat leidt tot cystische fibrose. Ivacaftor verbetert de werking van het CFTR-eiwit. Gebruikers van ivacaftor hadden 55% minder kans op een exacerbatie dan placebogebruikers. Ook verbeterde het gewicht in de groep die het nieuwe middel kreeg.