Vroege dialoog met registratieautoriteit verbetert innovatie

Wat was de aanleiding?

“Mijn onderzoek is onderdeel van het Escher-project van Top Instituut Pharma. De doelstelling van dit project is om de innovatieve geneesmiddelontwikkeling te stimuleren door de efficiëntie van markttoelating te verbeteren. In mijn onderzoek heb ik gekeken naar de knelpunten in het proces van markttoelating van nieuwe geneesmiddelen.”

Hoe heeft u dat gedaan?

“De eerste belangrijke pijler van mijn onderzoek was om succesfactoren voor markttoelating te identificeren. Hiervoor heb ik de dossiers bestudeerd van alle nieuwe geneesmiddelen die in een jaar tot de Europese markt zijn toegelaten. Ook heb ik onderzocht in hoeverre bezwaren van de European Medicines Agency over het ontwikkelprogramma enerzijds en de uitkomsten van klinisch onderzoek anderzijds geassocieerd zijn met markttoelating. Bovendien heb ik gekeken naar de procedure voor wetenschappelijk advies bij registratieautoriteiten: ik heb geanalyseerd welke vragen door de farmaceutische industrie zijn ingediend en ik heb bedrijven geïnterviewd over de redenen waarom zij deze adviezen aanvragen.”

Wat zijn de resultaten?

“Uitkomsten van fase III-studies op het gebied van effectiviteit en veiligheid zijn nog steeds leidend, maar ook het ontwikkelprogramma en resultaten uit fase-I- en fase-II-onderzoek zijn van groot belang om te komen tot een positieve beoordeling. Bedrijven kunnen daarom beter al vroeg in het traject de dialoog aangaan met registratieautoriteiten over het ontwikkelprogramma voor een nieuw geneesmiddel. Opvallend was dat ook klinische relevantie een grote rol speelt in de besluitvorming. Het advies voor de industrie is daarom om in fase-III-studies klinisch relevante eindpunten te kiezen en het nieuwe geneesmiddel te vergelijken met de standaardtherapie. In de toekomst kunnen zorgverleners en patiënten mogelijk betrokken worden bij de beoordeling van klinische relevantie van een nieuw geneesmiddel.”