Geneesmiddel tegen Pompe kan goedkoper
Een onderzoeksgroep onder leiding van dr. Enrico Mastrobattista, universitair hoofddocent Bioinspired Drug Delivery Systems aan de Universiteit van Utrecht, legde een cellijn aan en gebruikte daarbij als uitgangspunt twintig jaar oude kennis van het Erasmus MC (Rotterdam) over de productie van Myozyme. “Dat leidde tot de productie van alglucosidase alfa. Op dit moment hebben we nog te weinig enzym voor één injectie. Patiënten hebben 26 injecties per jaar nodig. We zijn dus nog lang niet ver genoeg.”
Is het geneesmiddel nagemaakt, dan is er nog het hele traject van registratiestudies dat benodigd is voor markttoelating. Dan wordt het toch net zo duur als het huidige gepatenteerde middel? “Dat het geneesmiddel voor 15.000 euro per jaar aan een patiënt verstrekt kan worden zoals de media suggereren, is misschien wat optimistisch. Maar ik verwacht zeker dat het goedkoper kan. Sterker nog, het moet goedkoper, willen we de gezondheidszorg ook in de toekomst betaalbaar houden.”
Educatief oogpunt
“We zijn dit project gestart vanuit educatief oogpunt”, zegt Mastrobattista. “De huidige apothekers hebben weinig verstand van de bereiding van biofarmaceutische geneesmiddelen. We wilden daarom een stukje kennis genereren hierover.”
Ongeveer twee jaar terug, toen in de media gediscussieerd werd over de hoge kosten van Myozyme – vier tot zeven ton per jaar - ontstond op het departement Farmaceutische Wetenschappen het idee om kennis over de productie van dergelijke complexe eiwitten als alglucosidase alfa ook op de universiteit te ontwikkelen en deze kennis beschikbaar te maken, zegt Mastrobattista. “Die kennis is nu alleen in handen van de industrie, die aan strenge eisen moet voldoen om een medicijn op de markt te kunnen brengen. Dat leidt tot hoge ontwikkelkosten. Soms zitten hierin ook kosten om patenten af te kopen. Zo kocht Genzyme voor 90 miljoen dollar de rechten voor de productie van Myozyme af aan Duke University die gedeeltelijk betrokken was bij de ontwikkeling van dit medicijn. De totale ontwikkelkosten zouden dus omlaag kunnen. Tevens worden vaak hoge winstmarges gerekend voor biologicals, wat de beschikbaarheid van deze medicijnen voor patiënten in landen waar het niet door de overheid vergoed wordt, belemmert."
Ziekenhuisapothekers
Mastrobattista hoopt dat ziekenhuisapothekers in de toekomst biosimilars voor kleine patiëntenaantallen kunnen produceren. “Er zijn nu al ziekenhuizenapotheken die fermentatietechnieken in huis hebben, technieken die vereist zijn om een eiwitgeneesmiddel te produceren. De apotheek van het NKI in Amsterdam produceert bijvoorbeeld T-cellen voor een therapie bij melanoom. Ziekenhuizen zouden dus op kleine schaal voor kleine groepen patiënten geneesmiddelen kunnen produceren.”
Belangrijk is volgens Mastrobattista dat universiteiten de kennis die ze rond biologicals ontwikkelen binnen de academische setting houden en beschikbaar stellen. “Verder zouden apothekers een rol kunnen spelen bij de bereiding van biologicals voor personalized medicine. Nu werken we in eerste instantie aan kennisvermeerdering. Hoe dit precies de maatschappij ten nutte kan komen, zal de toekomst moeten uitwijzen.”