Eltrombopag voor kind met chronische ITP
Aan hun PETIT2-studie deden 92 patiënten tussen 1 en 17 jaar met minder dan 30×109 bloedplaatjes per liter mee. 63 kinderen kregen gedurende dertien weken elke dag eltrombopag (startdosering 6-17-jarigen: tussen 25 en 50 mg, afhankelijk van lichaamsgewicht en etniciteit, 1-5-jarigen: tussen 0,8 en 1,2 mg/kg per dag) en 29 kregen een placebo. Van de kinderen in de eltrombopaggroep bereikten 25 (40%) een bloedplaatjesniveau van minimaal 50×109 per liter voor minimaal zes van de laatste acht weken van de studieperiode versus een (3%) in de placebogroep (OR 18,0; BI95 2,3-140,9; p=0,0004).
De resultaten voor de verschillende leeftijdsgroepen waren vergelijkbaar (eltrombopag versus placebo: 39% versus 10% voor 12-17-jarigen, 42% versus 0% voor 6-11-jarigen en 36% versus 0% voor 1-5-jarigen). Aan het eind van de studieperiode hadden in verhouding minder kinderen in de eltrombopaggroep (35 (37%) van 63 patiënten) bloedingen van WHO-klasse 1-4 dan kinderen in de placebogroep (16 (55%) van 29 patiënten).
Na de dubbelblinde studieperiode volgde een 24 weken durende open-label behandelingsperiode waarbij alle kinderen eltrombopag kregen. 70 van de 87 kinderen (80%) bereikten minstens eenmaal minimaal 50×109 bloedplaatjes per liter.
Bijwerkingen die vaker optraden met eltrombopag dan met een placebo waren verkoudheid (11 (17%) patiënten), rhinitis (10 (16%) patiënten), infectie van de bovenste luchtwegen (7 (11%) patiënten) en hoesten (7 (11%) patiënten). Serieuze bijwerkingen traden op bij 5 (8%) kinderen in de eltrombopaggroep en 4 (14%) in de placebogroep.
Mensen met ITP hebben door een verhoogde afbraak te weinig bloedplaatjes. Eltrombopag wordt al gebruikt bij volwassenen met chronische ITP.