Elosulfase alfa onvoldoende effectief
Elosulfase alfa is bedoeld voor de behandeling van mucopolysaccharidose type IV A, een zeldzame stofwisselingsziekte die ook wel bekendstaat als Morquio A-syndroom. In Nederland zijn 14 patiënten met de ziekte bekend.
Het Zorginstituut heeft het middel beoordeeld op de uitkomstmaten mobiliteit, kwaliteit van leven en bijwerkingen. Het thans beschikbare onderzoek bestaat uit te weinig gegevens over een te korte onderzoeksperiode. De resultaten laten geen klinisch relevante effecten zien.
Voor zover zorgverzekeraars de behandeling hebben betaald, is dit vanaf nu niet meer mogelijk, behalve in het kader van voortgezet klinisch onderzoek, zonder financiering in het kader van de Zorgverzekeringswet.