Verlenging voorwaardelijke vergunning ataluren
PW48
-
24-11-2016
De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adviseert een verlenging van de voorwaardelijke handelsvergunning voor ataluren (Translarna).
Bij de tussentijdse beoordeling bleek opnieuw dat ataluren de progressie van Duchenne-spierdystrofie vertraagt en dat de veiligheid geen grote zorgen baart. Toch acht de CHMP een nieuw onderzoek nodig: 18 maanden gerandomiseerd placebogecontroleerd, gevolgd door 18 maanden waarin alle patiënten worden overgezet op ataluren.