Etelcalcetide effectief bij hyperparathyreoïdie

In twee internationale parallelle studies vergeleken Block et al. [JAMA. 2017;317(2):156-164] etelcalcetide en placebo (na elke dialysesessie, gedurende 26 weken, startdosis 5 mg) bij in totaal 1023 hemodialysepatiënten die matige tot ernstige hyperparathyreoïdie ontwikkelden. De primaire uitkomstmaat was het aandeel patiënten die in de weken 20-27 minstens 30% reductie bereikten in de uitgangswaarde van het parathyroïdhormoon (PTH). Een secundaire uitkomstmaat was een gemiddelde PTH-waarde beneden 300 pg/mL (normaal is 10-60 pg/mL).

In de etelcalcetidegroep (n = 503) daalde de gemiddelde PTH-waarde van 849 naar 384 pg/mL, in de placebogroep (n = 513) van 820 naar 897 pg/mL. Het primaire eindpunt werd bereikt bij 380 van 509 patiënten (75%) in de interventiegroep tegen 46 van 514 (9%) in de placebogroep. Het secundaire eindpunt werd bereikt bij 262 van 509 (51%) tegen 25 van 514 (5%).

De groep van Block voerde ook een vergelijkende studie uit met etelcalcetide versus cinacalcet bij een groep overeenkomstige patiënten [JAMA. 2017;317(2):146-155]. In een double-dummy-opzet werd intraveneus etelcalcetide (startdosis 5 mg) plus oraal placebo (n = 340) vergeleken met oraal cinacalcet (startdosis 30 mg) plus intraveneus placebo (n = 343) gedurende 26 weken. De intraveneuze toediening geschiedde driemaal per week na elke hemodialyse; de orale dosis werd dagelijks gegeven. Het primaire eindpunt was non-inferiority van etelcalcetide (12% marge) in het bereiken van minstens 30% reductie in de uitgangswaarde van het PTH in de weken 20-27. De mate van PTH-reductie was een secundaire uitkomstmaat.

In de etelcalcetidegroep bereikte 68% (232/340) meer dan 30% PTH-reductie, in de cinacalcetgroep 58% (198/343). 50% PTH-reductie was de uitkomst bij 52% (178/340) tegen 40% (138/343). Daarmee is non-inferiority van etelcalcetide aangetoond.