Real-world data nodig voor keuze vergoeding

Beleidsmakers gebruiken meestal de uitkomsten van gerandomiseerde klinische studies voor health technology assessments (HTA) bij het bepalen van een vergoeding. Deze studies worden normaliter uitgevoerd bij homogene patiëntgroepen. Voor een goed beeld van de werking van medicijnen zouden beleidsmakers echter ook toegang moeten hebben tot zogenaamde real-world data, stelt Makady, die onlangs promoveerde aan de Universiteit Utrecht.

Die informatie is te verzamelen via diverse bronnen waar patiënten ervaringen delen, zoals patiëntregistraties en social media. Uit die reacties kan bijvoorbeeld blijken dat een medicijn in de praktijk mogelijk minder goed werkt dan tijdens de klinische studies, concludeert Makady, die werkt als beoordelaar farmaco-economie bij ZIN. “Het blijkt bijvoorbeeld dat we voor oncolytica vaak meer betalen dan de maximumprijs van € 80.000 per QALY. We krijgen dus te weinig effect voor dat geld.”

Om gebruik te kunnen maken van real-world data moeten de partijen het volgens Makady eerst eens worden over hoe die data geanalyseerd en geïnterpreteerd dienen te worden. “Bij ZIN gebruiken we al data van ziekenhuizen en zorgverzekeraars, maar we moeten nog onderzoeken hoe we verbanden kunnen leggen tussen deze data en bevindingen uit klinische studies.”

Dat is een zorgvuldig proces, benadrukt Makady, want een gevolg kan zijn dat ZIN na een periode vaststelt dat een geneesmiddel te weinig effect heeft en dus niet vergoed mag worden. “Zodra wij gaan herbeoordelen welke middelen in de praktijk effectief zijn, zal dat reacties geven bij fabrikanten en voorschrijvers.”