Ook kinderdosering Orkambi wordt vergoed

De opname maakt deel uit van het lopende prijsarrangement met fabrikant Vertex over dit middel tegen cystische fibrose (CF). Het Zorginstituut Nederland (ZIN) onderkent de therapeutische meerwaarde maar vindt de lijstprijs te hoog.

Na prijsonderhandelingen is 200 mg lumacaftor + 125 mg ivacaftor sinds november 2017 geplaatst op bijlage 1B van het GVS, maar alleen voor CF-patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Eind 2017 is de geregistreerde indicatie uitgebreid tot patiënten van 6-11 jaar. Voor deze patiëntengroep is een nieuwe dosering ontwikkeld van 100 mg lumacaftor + 125 mg ivacaftor.

Het ZIN constateert dat de aangetoonde effecten in de patiëntenpopulatie van 6-11 jaar vooralsnog beperkt zijn, maar wel therapeutische meerwaarde hebben. De meeste patiënten reageren niet op de behandeling. Het is van belang om deze groep op voorhand van behandeling (en dus ook van vergoeding) te kunnen uitsluiten. De diagnostische test die hiervoor noodzakelijk is, is echter nog niet gevalideerd.