Richtlijnen hemofilie herzien
PW51/52
-
19-12-2018
Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) heeft herziene richtlijnen gepubliceerd voor testen en studies die nodig zijn om aanvragen voor handelsvergunningen te ondersteunen voor specifieke geneesmiddelen tegen hemofilie.
Een belangrijke wijziging betreft het onderzoek naar recombinante en uit humaan plasma bereide factor VIII- en factor IX-emofiliegeneesmiddelen.
Data van patiënten die nog niet eerder behandeld zijn moeten bij voorkeur uit patiëntenregisters worden gehaald, in plaats van uit kleine klinische trials die mogelijk niet geheel representatief zijn voor hoe het geneesmiddel dagelijks wordt gebruikt zodra het op de markt komt. Deze nieuwe aanpak maakt gebruik van data uit patiëntenregisters die, als bron van hoog kwalitatieve real world-data, regulatoire besluitvorming kunnen ondersteunen.