Uitbreiding indicatie Ravicti
PW50
-
11-12-2018
De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) heeft een aanbeveling gegeven voor uitbreiding van de therapeutische indicatie van het geneesmiddel glycerolfenylbutyraat (Ravicti).
Het middel is nu bedoeld als aanvullende behandeling op een eiwitarm dieet, aminozuursuppletie en soms caloriesupplementen voor alle patiënten, in alle leeftijdsgroepen, met chronische ureumcyclusstoornissen veroorzaakt door deficiënties in carbamoylfosfaatsynthetase, ornithinetranscarbamylase, argininosuccinaatsynthetase, argininosuccinaatlyase en arginase I, en ornithinetranslocasedeficiënt hyperornithinemie-hyperammoniëmie-homocitrullinemie-syndroom.