ZIN vindt Spinraza extreem (te) duur
Het ZIN constateert dat nusinersen effectief is voor drie groepen van in totaal ruim honderd patiëntjes met spinale musculaire atrofie (SMA):
• eerste symptomen voor de leeftijd van 6 maanden en een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling;
• eerste symptomen op de leeftijd van 6-20 maanden en een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling;
• presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën.
De kosten per quality-adjusted life year (QALY) schat het ZIN op € 600.000 tot € 1.700.000, afhankelijk van het type SMA. Dat betekent extra uitgaven van ongeveer € 30 miljoen in 2020. Voor SMA type 1 zal zelfs gratis nusinersen niet kosteneffectief zijn vanwege levenslange standaardzorg voor circa € 90.000 per QALY.
Het ZIN stelt in zijn advies ook dat de solidariteit wordt bedreigd als een steeds groter deel van de beschikbare middelen op gaat aan peperdure geneesmiddelen die elders tot verdringing van zorg zullen leiden. “Dit dilemma komt bij vrijwel elke beoordeling van een weesgeneesmiddel aan de orde: een gering effect tegen een onverklaarbaar hoge prijs. Dat is betreurenswaardig en komt omdat fabrikanten nalaten hun morele verantwoordelijkheid te nemen.”
Vanwege de hoge kosten die gepaard gaan met opname in het basispakket, heeft minister Edith Schippers in mei 2017 Spinraza in de ‘sluis’ voor dure geneesmiddelen geplaatst. In november 2017 heeft minister Bruno Bruins met producent Biogen een akkoord gesloten voor de toepassing bij ongeveer dertig kinderen jonger dan 5 jaar met SMA type 2 en type 3a met een acute behandelbehoefte. Dit akkoord loopt op 1 mei 2018 af.