Groen licht voor pegvaliase
PW12
-
20-03-2019
Pegvaliase (Palynziq) kreeg een positief advies voor een nieuwe handelsvergunning van de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).
Het middel is bestemd als behandeling voor patiënten van 16 jaar en ouder met fenylketonurie, een zeldzame erfelijke metabole ziekte. Patiënten met deze ziekte missen het enzym dat fenylalanine afbreekt. Stapeling van dit aminozuur veroorzaakt potentieel ernstige effecten op de hersenen en het zenuwstelsel. Pegvaliase is bedoeld voor patiënten met overmatige hoeveelheden fenylalanine in het bloed (> 600 µmol/L) ondanks voorafgaande therapie.