Groen licht voor volanesorsen
PW18
-
01-05-2019
De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) heeft een positief advies gegeven over een voorwaardelijke handelsvergunning voor volanesorsen (Waylivra). Het is het eerste geneesmiddel voor de behandeling van het Familiair Chylomicronemie Syndroom, een zeldzame genetische stofwisselingsziekte.
De aandoening zorgt ervoor dat het lichaam lipiden niet afbreekt, waardoor patiënten extreem hoge triglyceridenwaarden in het bloed hebben. Dit veroorzaakt onder meer ernstige buikpijn, potentieel fatale aanvallen van acute pancreatitis, diabetes, et cetera. Volanesorsen is een antisense oligonucleotide gericht tegen het mRNA van het apoC-III gen. Het bijbehorende eiwit reguleert de triglyceridenniveaus in het lichaam.