CHMP positief over nieuwe gentherapie bij SMA
Gentherapie krijgt positief advies EMA.
PW15
-
06-04-2020
De Comittee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het EMA heeft een positief advies onder voorwaarden gegeven voor de gentherapie onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) voor de behandeling van baby’s en jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeldzame en vaak fatale genetische aandoening die spierzwakte veroorzaakt en een progressief verlies van beweging.
De erfelijke afwijking bij SMA zit in het SMN-1-gen. Onasemnogene abeparvovec brengt het genetische materiaal voor het SMN-eiwit in de zenuwcellen. Met een goedkeuring onder voorwaarden zijn minder gegevens nodig dan normaal. Als de Europese Commissie het positieve advies overneemt, moet elk afzonderlijk land binnen de Europese Unie beslissen of de kosten opwegen tegen de gezondheidswinst.