Drie medicijnen tegen zeldzame ziekten in basispakket

Translarna is geregistreerd voor de behandeling van patiënten van 2 jaar en ouder met de spierziekte Duchenne. Ongeveer twintig patiënten komen in aanmerking voor dit geneesmiddel.

Natpar is geregistreerd als aanvullende behandeling voor patiënten met de chronische bijschildklierziekte hypoparathyreoïdie, bij wie de standaardtherapie niet afdoende is. Ongeveer duizend patiënten komen in aanmerking voor Natpar.

Bij de volgens Blokhuis veelbelovende geneesmiddelen Translarna en Natpar zijn er aanwijzingen dat ze een gunstig effect hebben op het ziekteverloop, maar de effectiviteit kan nog niet voldoende worden vastgesteld op basis van het klinisch onderzoek. Hierdoor is het nog niet mogelijk te bepalen of de middelen in aanmerking komen voor vergoeding vanuit het basispakket.

Voorwaardelijke toelating

Door het nieuwe instrument van voorwaardelijke toelating is het mogelijk deze geneesmiddelen tijdelijk in het basispakket te krijgen, terwijl onderzoekers aanvullende gegevens verzamelen. Vervolgens zal het Zorginstituut Nederland (ZIN) over enkele jaren opnieuw de effectiviteit van deze middelen beoordelen, en besluiten of ze definitief worden opgenomen in het basispakket.

Zeer hoge kosten

Verder meldt de staatssecretaris dat givosiran (Givlaari) na prijsonderhandelingen in het basispakket komt. Givlaari vermindert het aantal aanvallen van hevige buikpijn bij patiënten met acute hepatische porfyrie, een erfelijke zeldzame stofwisselingsziekte.

Het ZIN adviseerde Givlaari alleen op te nemen in het basispakket na een prijsonderhandeling, gezien de zeer hoge jaarlijkse behandelkosten van ruim € 500.000 per patiënt en de ongunstige kosteneffectiviteit. Het geneesmiddel wordt vergoed vanuit het basispakket voor een groep van ongeveer twaalf tot vijftien patiënten. Elk jaar komen er naar verwachting twee patiënten bij met deze zeldzame stofwisselingsziekte.