Eerste middel voor zeldzame aandoening Niemann-Pick

Olipudase alfa is geschikt voor de behandeling van kinderen en volwassenen met niet-neurologische symptomen. Uit klinische onderzoeken onder 36 volwassenen en 20 kinderen blijkt dat het middel de longfunctie verbetert en zorgt voor een afname van lever- en miltvolume. Deze resultaten wijzen volgens de CHMP op een klinisch relevant effect. Daarnaast treden er in het algemeen geen ernstige bijwerkingen op. De meest gemelde bijwerkingen zijn reacties gerelateerd aan infecties, infusiereacties en maagdarmklachten.

Stapeling van vetten
De ziekte van Niemann-Pick is een erfelijke metabole ziekte, waarbij het enzym zure sfingomyelinase (ASM) ontbreekt of niet functioneert. Dit leidt tot stapeling van vetten in lysosomen. De ziekte staat ook bekend als (chronische viscerale) deficiëntie van zure sfingomyelinase (ASMD). Type A komt veelal een paar maanden na de geboorte tot uiting en type B tussen de kinderleeftijd en volwassenenleeftijd. Sommige patiënten hebben de gemengde vorm type A/B. Mensen die lijden aan deze ziekte hebben meestal een grotere lever en milt en vaker longontstekingen. Olipudase alfa vervangt het enzym ASM en gaat zo de stapeling van vetten tegen.

Zorginstituut Nederland (ZIN) heeft aangegeven dat het middel in aanmerking komt voor plaatsing in de pakketsluis na een positief advies van de CHMP.