Fataal leverfalen gemeld bij onasemnogeen abeparvovec

Na toediening van onasemnogeen abeparvovec ontstaat er een immuunrespons, wat kan leiden tot immuungemedieerde levertoxiciteit. De PRAC adviseert aangepaste voorzorgsmaatregelen omtrent het monitoren van de leverfunctie, beoordeling van mogelijke leverschade en dosering van corticosteroïden om de immuunrespons af te remmen.

Artsen moeten na toediening de leverfunctie monitoren en patiënten onmiddellijk beoordelen als zij een verslechterde leverfunctie hebben of tekenen vertonen van acuut leverfalen. Als het standaardbehandelschema met een corticosteroïd niet aanslaat, is een aangepast behandelschema te overwegen. Ook kan een kindergastroenteroloog of -hepatoloog worden geraadpleegd.

De PRAC adviseert verder dat deze aanbevelingen worden opgenomen in een Direct Health Professional Communication (DHPC), die de fabrikant zal versturen naar betrokken zorgverleners.

Erfelijke afwijking
Onasemnogeen abeparvovec wordt toegepast bij baby’s en jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA). Bij deze erfelijke afwijking is er een mutatie in een SMN1-gen. Onasemnogeen abeparvovec bevat de adenogeassocieerde virale vector serotype 9 (AAV9-vector). Het brengt een functionele kopie van het survival motor neuron 1 (SMN1)-gen in de cellen.