Kuipers lanceert nieuwe regels voorwaardelijke toelating

In het basispakket van de zorgverzekering worden uitsluitend geneesmiddelen opgenomen die bewezen effectief zijn, maar in afwijking daarvan kan een medicijn onder voorwaarden worden toegelaten.

Het Zorginstituut Nederland adviseert de minister de voorwaarden voor toelating op twee punten aan te passen: een verduidelijking van het criterium ‘onvervulde behandelbehoefte’ (unmet medical need) en de mogelijkheid om in uitzonderingssituaties de maximale termijn van zeven jaar om te zetten naar een maximale termijn van veertien jaar.

Eén van de criteria voor een voorwaardelijke toelating is dat er sprake moet zijn van een ‘onvervulde behandelbehoefte’ volgens de geldende definitie van het Europees Medicijn Agentschap (EMA). Hierbij gaat het, volgens de minister, om een aandoening waarvoor geen bevredigende methode of behandeling in de Europese Unie is toegelaten of waarvoor het betrokken geneesmiddel een aanzienlijk therapeutisch voordeel zal opleveren voor de patiënten.

Effectiviteit

Bij het toetsen van deze voorwaarde gaat het zorginstituut in eerste instantie uit van de beoordeling in het European Public Assessment Report (EPAR), een beoordelingsrapport van het EMA. Het is echter niet altijd duidelijk of sprake is van een ‘onvervulde behandelbehoefte’. Zo kan het zijn dat een ander medicijn voor de betreffende indicatie wel is geregistreerd door het EMA, maar nog niet is opgenomen in het basispakket. Bijvoorbeeld als een ander geneesmiddel niet voldoet aan de wettelijke effectiviteitsvereiste en daarom niet daadwerkelijk beschikbaar is voor patiënten. Dan kan er in Nederland nog steeds sprake zijn van onvervulde behoefte, en dus ruimte voor een voorwaardelijke toelating, aldus Kuipers.

Klinisch relevant

Het Zorginstituut Nederland zal daarom van geval tot geval beoordelen welke geneesmiddelen beschikbaar zijn voor een groep van patiënten met een bepaalde aandoening, of deze middelen voldoen aan het wettelijke effectiviteitsvereiste en of het nieuwe geneesmiddel mogelijk een klinisch relevant voordeel heeft ten opzichte van de bestaande medicijnen die reeds worden vergoed vanuit het basispakket.

Volgens de bewindsman kan het zorginstituut op basis van deze beoordeling concluderen dat er een ‘onvervulde behandelbehoefte’ is, ook wanneer dit niet expliciet voor alle relevante subgroepen van patiënten in de EPAR is beschreven, of het basispakket al een medicijn bevat voor de desbetreffende aandoening.

Maximale termijn

Een voorwaardelijke toelating duurt zo kort mogelijk en in principe maximaal zeven jaar. Bij wijze van uitzondering is een maximale termijn van veertien jaar mogelijk. Deze termijn wordt nu aan het begin van de voorwaardelijke toelating bepaald en het is niet mogelijk dit later alsnog te verlengen tot veertien jaar.

Volgens het zorginstituut kunnen zich echter onvoorziene omstandigheden voordoen, bijvoorbeeld een lagere inclusie van patiënten die deelnemen aan het onderzoek; dit is met name bij weesgeneesmiddelen een reëel risico vanwege de lage prevalentie of incidentie. In deze gevallen moet het mogelijk zijn alsnog de maximale termijn van zeven jaar om te zetten naar veertien jaar, aldus de minister, die benadrukt dat het zorginstituut beoordeelt of er gegronde redenen zijn voor een dergelijke verlenging.

Kuipers neemt de twee aanpassingen over van het Zorginstituut Nederland en laat deze per direct ingaan.