Risdiplam toegelaten tot verzekerd pakket zorgverzekering

Het Zorginstituut (ZIN) adviseerde minister Kuipers om te onderhandelen over risdiplam, vanwege de ongunstige kosteneffectiviteit: de gevraagde prijs stond niet in verhouding tot het effect van de behandeling. Risdiplam is bedoeld voor de behandeling van 5q SMA bij patiënten van twee maanden en ouder. SMA is de verzamelnaam voor een groep erfelijke spierziekten.

Wetenschap en praktijk

Het ZIN concludeert dat het geneesmiddel alleen voor patiënten die starten met de behandeling als ze 25 jaar of jonger zijn voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Dat maakt de weg vrij voor vergoeding onder voorwaarden via de zorgverzekering voor deze specifieke groep: patiënten van twee maanden tot en met 25 jaar oud, bij start van de behandeling, en met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3 en patiënten met een presymptomatische diagnose van 5q SMA en 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.

Hoe jonger een patiënt is wanneer het middel voor het eerst wordt toegediend, hoe groter de kans op een beter verloop van de ziekte. SMA is inmiddels ook opgenomen in de hielprik. Risdiplam is het eerste medicijn voor SMA dat door de patiënt kan worden gedronken, in plaats van dat het wordt geïnjecteerd.

Onderzoeksetting

Minister Kuipers zal nog een besluit nemen over de kandidatuur van risdiplam voor een voorwaardelijk toelatingstraject voor patiënten die ouder zijn dan 25. Indien dit traject kan worden gestart, zal het middel in een onderzoeksetting aan patiënten wordt toegediend. Zo kan het ZIN vaststellen of het middel ook voor deze groep voor vergoeding in aanmerking kan komen.

Patiënten ouder dan 25 jaar kunnen op dit moment nog niet beschikken over een vergoeding voor risdiplam.