‘Middel vergoeden voor patiënten met hemofilie B’

De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’. Het Zorginstituut heeft bij deze beoordeling samengewerkt met andere landen uit het Beneluxa-initiatief.

Etranacogene dezaparvovec wordt éénmalig toegediend via een infuus. Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers.

Hemofilie is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan een van de stollingsfactoren in het bloed. Dit kan het gevolg zijn van een afwijking in het gen voor deze stollingsfactoren. Bij hemofilie B is er een tekort aan stollingsfactor IX, waardoor de bloedstolling niet goed werkt; iemand bloedt sneller en de bloedingen kunnen langer duren.