Medicijn voor sikkelcelziekte Oxbryta uit voorzorg van de markt

Volgens de Europese geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP zijn er ernstige zorgen naar aanleiding van nieuwe studies waaruit blijkt dat vaso-occlusieve crises (VOC) vaker voorkomen bij de behandeling met voxelotor, dat wordt gebruikt bij hemolytische anemie als gevolg van sikkelcelanemie bij patiënten vanaf 12 jaar.

Vaso-occlusieve crises behoren tot de meest voorkomende complicaties van sikkelcelanemie, die bestaan uit episodes van acute pijn die kunnen leiden tot artritis, nierfalen en beroerte, aldus het EMA, dat begonnen was met een beoordeling van voxelotor, dat uit een klinische studie bleek dat een hoger aantal sterfgevallen plaatsvond met dit geneesmiddel dan met placebo. Een ander onderzoek toonde aan dat het totale aantal sterfgevallen hoger was dan verwacht.

Behandeling stoppen

Artsen mogen geen behandelingen starten met voxelotor bij nieuwe patiënten en ze moeten contact opnemen met patiënten die dit geneesmiddel gebruiken om de behandeling te stoppen en alternatieve opties te bespreken. Ook moeten artsen patiënten blijven controleren op bijwerkingen nadat de behandeling met voxelotor is gestopt.

Zorgverleners die dit geneesmiddel voorschrijven, verstrekken of toedienen ontvangen verdere aanbevelingen en risico-informatie in een Direct Healthcare Professional Communication (DHPC), die ook zal worden gepubliceerd op de EMA-website.

Op basis van de aanbevelingen van het EMA voor een schorsing zal de Europese Commissie een besluit nemen dat van toepassing is in alle EU-lidstaten.

Erfelijke aandoening

Sikkelcelziekte is een erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een afwijking in het hemoglobine-gen. Hierdoor worden afwijkende sikkelvormige rode bloedcellen gevormd, die minder goed in staat zijn zuurstof te transporteren. Dit leidt tot chronische bloedarmoede. Ook worden deze bloedcellen sneller afgebroken dan normale rode bloedcellen, wat de hemolytische anemie veroorzaakt.