Therapie taaislijmziekte vergoed onder 6 jaar als prijs 75% daalt

Elaxacaftor/tezacaftorivacaftor/ivacaftor is al opgenomen in het Geneesmiddelvergoedingssysteem (GVS) voor patiënten vanaf 6 jaar met cystische fibrose (CF). Om in aanmerking te komen voor vergoeding voor patiënten van 2 tot en met 5 jaar moet de prijs van elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor, volgens het Zorginstituut minimaal 75% dalen. 

Ook moeten afspraken worden gemaakt met de beroepsgroep over gepast gebruik van de medicijnen voor doelmatige inzet en behandeling.

Als derde voorwaarde stelt het Zorginstituut dat op de lange termijn data worden verzameld over de effectiviteit en veiligheid van deze twee geneesmiddelen.

Zakje korrels

Elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor in combinatie met ivacaftor zijn korrels (granulaat) die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof en die de patiënt inslikt. Een kind neemt elke dag één zakje korrels met elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor in de ochtend en één zakje met ivacaftor in de avond.

Cystische fibrose is een erfelijke chronische ziekte waarbij het eiwit cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) minder goed werkt, waardoor het slijm taaier wordt. Het CFTR-eiwit zorgt voor goed en soepel slijm.

Ophoping van taai slijm in de longen veroorzaakt hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen, aldus het zorginstituut.