Therapie taaislijmziekte goedgekeurd voor meer patiënten

Kaftrio (elaxacaftor, tezacaftor en ivacaftor) wordt samen met Kalydeco (ivacaftor) gebruikt om patiënten te behandelen met cystische fibrose, ook wel bekend als taaislijmziekte, meldt het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) op zijn website.

Tot nu toe was deze behandeling alleen goedgekeurd voor patiënten die drager zijn van de meest voorkomende mutatie van taaislijmziekte, de F508del-mutatie. Die goedkeuring is nu uitgebreid: ook patiënten die geen drager zijn van deze mutatie kunnen behandeld worden. Het gaat daarbij om patiënten met taaislijmziekte die drager zijn van zeldzamere mutaties. Hierdoor zijn de behandelmogelijkheden uitgebreid voor een groot deel van de patiënten met zeldzame mutaties die tot nu toe waren uitgesloten van de behandeling.

Volgens het CBG kan het effect van de behandeling per patiënt verschillen. Sommige patiënten kunnen ondanks de behandeling van deze ziekte toch nog ernstige klachten houden. Bij heel specifieke combinaties van zeldzame mutaties werkt de behandeling niet.

Europese uitbreiding

De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het EMA heeft de werkzaamheid, kwaliteit en veiligheid van de medicijnen beoordeeld. Nederland is vertegenwoordigd in deze commissie. Het advies van de CHMP gaat naar de Europese Commissie, die uiteindelijk bepaalt of de EU-brede uitbreiding wordt toegekend.