Eerste antikankermiddel toegelaten op basis van mutatie
Het middel is de eerste histologie-onafhankelijke antikankerbehandeling met Europese goedkeuring.
Larotrectinib blokkeert de werking van eiwitten die de tumorcellen aanzetten tot groei, die ontstaan na een fusie van genen die coderen voor de neurotrofe tyrosinekinasereceptor. Deze mutatie – de zogenoemde ntrk-genfusie – vindt frequent plaats in verschillende zeldzame kankersoorten, zoals fibrosarcoom bij kinderen en speekselkliertumoren, en is schaars bij veelvoorkomende soorten als long- of darmkanker. Het middel wordt aanbevolen voor zowel volwassenen als kinderen bij wie de tumor zich heeft uitgebreid of niet chirurgisch verwijderd kan worden, en waarvoor geen andere afdoende behandelopties bestaan.