Plozasiran is geïndiceerd als adjuvans bij een dieet om de triglyceridenwaarden te verlagen bij volwassen patiënten met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS). Het bindt selectief aan het mRNA voor apolipoproteïne C3 (apoC-III), waarna dit mRNA wordt afgebroken. Dit resulteert in verlaagde niveaus van apoC-III-eiwit in de lever en het serum.
ApoC-III reguleert zowel het triglyceridenmetabolisme als de klaring van chylomicronen en andere triglyceridenrijke lipoproteïnen door de lever. Daling van apoC-III kan leiden tot een daling van triglyceriden en chylomicronen.
Uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische fase III-studie blijkt dat plozasiran in vergelijking met een placebo zorgt voor een verlaging van de nuchtere triglyceridenwaarden.
Het middel zal verkrijgbaar zijn als oplossing voor injectie met 25 mg werkzame stof in voorgevulde spuit. De meest voorkomende bijwerkingen zijn hyperglykemie, hoofdpijn, misselijkheid en reacties op de injectieplaats.
Bij de erfelijke ziekte FCS is de afbraak van triglyceriden verstoord, waardoor de concentratie van triglyceriden en chylomicronen in het bloed toeneemt. Dit kan leiden tot verschillende klachten, zoals buikpijn en pancreatitis. Voor de behandeling van FCS zijn al medicijnen in de handel. Volanesorsen en olezarsen kunnen worden toegepast als adjuvans bij een dieet.
Plozasiran is aangewezen als weesgeneesmiddel. Dit betekent dat het is ontwikkeld voor de behandeling van een zeldzame, levensbedreigende of chronisch invaliderende aandoening, of dat het, om economische redenen, zonder stimuleringsmaatregelen waarschijnlijk niet ontwikkeld zou zijn.