Het immunosuppressivum gefurulimab blokkeert het C5-complementeiwit, waardoor de splitsing ervan in het pro-inflammatoire anafylatoxine C5a en C5b wordt voorkomen. Hierdoor wordt de pathogene activatie van de terminale complementroute geblokkeerd. Daarnaast bindt het middel aan serumalbumine. Hierdoor wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse toediening mogelijk.
Uit een gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek en de daaropvolgende open-label fase bleek dat het middel zorgt voor een vermindering van de ernst van de ziekte en verbeteringen in het functioneren en de levenskwaliteit.
Het middel zal beschikbaar zijn als een oplossing voor injectie (300 mg) in een voorgevulde pen of een voorgevulde injectiespuit.
De meest voorkomende bijwerkingen zijn reacties op de injectieplaats, rug-, gewrichts- en spierpijn, spierspasmen, misselijkheid en braken.
