Eerste triple-therapie tegen cystische fibrose
De behandeling is bedoeld voor cystische fibrosepatiënten vanaf 12 jaar die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen of heterozygoot zijn voor deze mutatie waarbij sprake is van een minimale functiemutatie. Deze combinatietherapie is de eerste effectieve behandeling voor cystische fibrosepatiënten met een F508del-mutatie in het ene allel en een minimale functiemutatie in het andere allel. Deze patiënten maken geen CFTR-eiwit aan of CFTR-eiwit dat in vitro niet reageert op de bestaande therapieën.
Twee klinische studies met meer dan vijfhonderd patiënten toonden een klinisch significante verbetering van de longfunctie van patiënten evenals een vermindering van chloride in zweet. De meest voorkomende bijwerkingen waren hoofdpijn, diarree en infecties van de bovenste luchtwegen.
VOORWAARDELIJKE HANDELSVERGUNNING AFGEGEVEN DOOR CHMP
De Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) heeft een voorwaardelijke handelsvergunning aanbevolen voor het geneesmiddel imlifidase (Idefirix) als eerste behandeling voor volwassenen die wachten op een niertransplantatie. Het gaat hierbij om patiënten die in hoge mate gesensitiseerd zijn voor het donorweefsel en die een positieve kruisproef laten zien voor een beschikbare donornier van een overleden donor. Het middel is bedoeld als complementair aan het bestaande toewijzingsprogramma voor patiënten met een erg lage kans op het vinden van een geschikte donornier.
Hooggesensitiseerde patiënten bezitten een uitzonderlijk hoge hoeveelheid antilichamen gericht tegen het donorweefsel, wat de kans op afstoting van het donororgaan aannemelijker maakt. Om die reden wordt een beschikbaar donororgaan doorgaans doorverwezen naar een andere patiënt op de wachtlijst. Imlifidase is een enzym afkomstig van de bacterie Streptococcus pyogenes. Het enzym breekt immunoglobulinen G (IgG) af, waardoor een mogelijke immuunreactie van de ontvanger tegen het donororgaan kan worden voorkomen en het risico op afstoting kleiner wordt.
Het middel onderging een versnelde toelatingsprocedure via het PRIME- platform van het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA), omdat het kan voorzien in een onvervulde medische behoefte.