Weesgeneesmiddelenbeleid in Europa werpt vruchten af
Cijfers laten gebruikstoename zien van medicatie voor zeldzame aandoeningen
Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een ernstige, zeldzame ziekte. Als criterium voor ‘zeldzaam’ hanteert de Europese Unie dat niet meer dan vijf op de tienduizend personen aan de ziekte lijden. De ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten werd door farmaceutische bedrijven doorgaans als onaantrekkelijk gezien, omdat de patiëntenpopulatie, en de daarmee samenhangende omzet, klein is. Om de ontwikkeling te stimuleren, kan het European Medicines Agency (EMA) sinds 1999 de status ‘weesgeneesmiddel’ toekennen. De fabrikant komt dan in aanmerking voor enkele Europese financiële stimuleringsmaatregelen, waaronder tien jaar marktexclusiviteit. Na deze tien jaar vervalt de status en de daarbij behorende stimulans.
Omdat de SFK ook de ontwikkelingen wil volgen van het gebruik van weesgeneesmiddelen nadat hun status is vervallen, spreken we op deze pagina van weesgeneesmiddelen met status en met vervallen status. Sinds de introductie zijn in 1999 162 producten op de markt gekomen met de status weesgeneesmiddel. Bij 51 producten is de status vervallen, veelal vanwege het aflopen van de tienjarige periode van markexclusiviteit.
Toename gebruik
Voor de toelating tot het verzekerde pakket gelden voor weesgeneesmiddelen geen andere criteria dan voor gewone middelen; de minister besluit daarover na advies van het Zorginstituut Nederland. Als een weesgeneesmiddel wordt toegelaten tot het basispakket en vooral in de thuissituatie wordt gebruikt, volgt opname in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).
Openbare apotheken verstrekten in 2018 bijna 40.000 keer een weesgeneesmiddel uit het basispakket. Het gaat daarbij om zowel weesgeneesmiddelen met status als met vervallen status.
In de periode 2014-2018 zijn de uitgaven aan beide groepen samen toegenomen van € 56 miljoen naar € 106 miljoen. Het aantal verstrekkingen groeide in diezelfde periode van ruim 26.000 tot bijna 40.000. Daarmee lijken de Europese (financiële) stimuleringsmaatregelen hun vruchten af te werpen.
Status
Van de weesgeneesmiddelen met status waren in 2018 de hoogste uitgaven voor ivacaftor, dat wordt gebruikt bij taaislijmziekte. Gemeten tegen apotheekinkoopprijzen bedroegen die € 11 miljoen, bij 600 verstrekkingen. Voor dit middel maakte de minister prijsafspraken met de fabrikant, waardoor de SFK geen inzicht heeft in de werkelijke kosten. Pirfenidon, gebruikt bij longfibrose, telde de meeste verstrekkingen: 3800 met bijna € 9 miljoen aan uitgaven. Van de weesgeneesmiddelen met vervallen status was groeiremmer pegvisomant het middel met de hoogste uitgaven: € 14 miljoen (ruim 1400 verstrekkingen). Het ijzeronttrekkend middel deferasirox is het vaakst verstrekt: bijna 4700 keer met € 7 miljoen aan uitgaven.
